Pacjenci z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CM) mają coraz większe nadzieje na dostęp do nowej opcji leczenia. Po pozytywnej czerwcowej rekomendacji AOTMiT w sprawie objęcia refundacją leku wutrisiran, pozytywną decyzję wydała również Komisja Ekonomiczna Ministerstwa Zdrowia.

– Liczymy, że kolejnym krokiem będzie refundacja tego leku już od października i włączanie pacjentów do leczenia – mówi Zbigniew Pawłowski, prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR.

Amyloidoza transtyretynowa jest chorobą postępującą i wielonarządową. Gdy nieprawidłowe białko (amyloid transtyretynowy) odkłada się w sercu, prowadzi do rozwoju kardiomiopatii i niewydolności serca. Wutrisiran ma inny mechanizm działania niż dotychczas stosowane leki – ogranicza wytwarzanie transtyretyny, z której powstają złogi amyloidu. Dzięki temu działa na wcześniejszym etapie procesu rozwoju choroby.

Proces refundacyjny wutrisiranu w leczeniu kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy transtyretynowej trwa od początku roku. Pozytywna rekomendacja Prezesa AOTMiT dotycząca objęcia refundacją leku u dorosłych z ATTR-CM z niewydolnością serca w klasach czynnościowych I–III NYHA, w ramach programu lekowego B.162 „Leczenie pacjentów z kardiomiopatią”, została opublikowana 16 czerwca 2026. Teraz pojawiła się kolejna dobra wiadomość – pozytywna decyzja Komisji Ekonomicznej MZ.

– Z ogromną nadzieją obserwujemy kolejne etapy tego procesu. Bardzo liczymy na to, że finałem będzie decyzja Ministra Zdrowia o refundacji wutrisiranu i że lek ten znajdzie się w programie lekowym już od października – mówi Zbigniew Pawłowski, podkreślając, że pojawienie się leku o innym mechanizmie działania jest szczególnie istotne, ponieważ nie wszyscy chorzy odpowiadają na obecnie refundowaną terapię. Są też pacjenci, którzy nie kwalifikują się do aktualnie dostępnych terapii lub wymagają indywidualnego podejścia.

Terapia podawana raz na trzy miesiące

Dla pacjentów istotny jest nie tylko mechanizm działania wutrisiranu, ale również sposób jego stosowania. Lek podawany jest podskórnie raz na trzy miesiące. W chorobie przewlekłej, która sama w sobie bardzo mocno wpływa na codzienne funkcjonowanie, ograniczenie liczby podań może mieć duże znaczenie dla jakości życia.

– Z perspektywy chorego to naprawdę istotna różnica. Leczenie to nie jest tylko kwestia przyjęcia leku. To organizacja wizyt, dojazdów, podporządkowanie terapii życia zawodowego i rodzinnego. Jeżeli lek można podać raz na kwartał, zmniejsza to obciążenie związane z chorobą i leczeniem, i po prostu daje pacjentowi więcej normalności – zaznacza prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR.

Wutrisiran nie jest przy tym terapią zupełnie nową dla polskich chorych z amyloidozą TTR. Jest już stosowany w programie lekowym B.170 u dorosłych pacjentów z polineuropatią w przebiegu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej.

– Moje osobiste doświadczenia z lekiem są bardzo pozytywne. Jako pacjent wiem, jak ogromne znaczenie ma możliwość skutecznego leczenia, ale również to, żeby terapia była możliwie najmniejszym obciążeniem w codziennym życiu. Dlatego tak bardzo zależy nam na tym, aby również pacjenci z kardiomiopatią w przebiegu ATTR otrzymali dostęp do tej opcji terapeutycznej – mówi Zbigniew Pawłowski.

Refundacja nie może istnieć tylko na papierze

Zdaniem przedstawicieli pacjentów sama pozytywna decyzja refundacyjna nie zakończy jednak problemów z dostępem do leczenia. Równie ważne będzie zapewnienie sprawnego funkcjonowania programu lekowego i rzeczywistego kwalifikowania do niego chorych.

– Bardzo liczymy na refundację wutrisiranu i jednocześnie chcielibyśmy, żeby była to refundacja realna, a nie tylko zapisana na papierze. Docierają do nas sygnały od pacjentów, że program lekowy nie wszędzie funkcjonuje tak, jak powinien, a włączenia nowych chorych do leczenia są wstrzymywane. To budzi nasz niepokój. Liczymy, że osoby decyzyjne znajdą sposób, aby pacjenci kwalifikujący się do leczenia mogli z niego skorzystać, by zatrzymać postęp choroby i zachować sprawność. Bo ostatecznie to właśnie jest najważniejsze – podsumowuje prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR.